Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa chính thức phê duyệt Itvisma – liệu pháp thay thế gen mới nhất của Novartis – đánh dấu bước tiến quan trọng trong điều trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA). Phác đồ mới được chấp thuận cho bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên có đột biến được xác nhận trên gen SMN1.
Mở rộng phạm vi điều trị cho cộng đồng bệnh SMA
Trước đây, lựa chọn liệu pháp gen cho SMA bị giới hạn theo độ tuổi. Điều trị Zolgensma của Novartis chỉ được phê duyệt cho trẻ dưới 2 tuổi. Sự ra mắt của Itvisma giúp mở rộng phạm vi tiếp cận điều trị, mang đến lựa chọn bổ sung cho trẻ lớn hơn và một số bệnh nhân trưởng thành.
Phương pháp đưa thuốc cải tiến, tập trung trực tiếp vào hệ thần kinh trung ương
Mặc dù Itvisma sử dụng cùng hoạt chất với Zolgensma, cách đưa thuốc lại có sự khác biệt rõ rệt:
-
Zolgensma: Truyền tĩnh mạch, liều lượng điều chỉnh theo cân nặng.
-
Itvisma: Tiêm trực tiếp vào dịch não tủy, không phụ thuộc vào cân nặng của bệnh nhân.
Cách tiếp cận này cho phép thuốc đến gần vị trí tổn thương hơn, phù hợp với cơ chế bệnh học của SMA và có thể cải thiện hiệu quả lâm sàng.
Hiệu quả được chứng minh qua thử nghiệm lâm sàng giai đoạn muộn
Trong thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn, bệnh nhân sử dụng Itvisma đạt mức cải thiện 2,39 điểm theo thang điểm đánh giá chức năng vận động. Kết quả cho thấy khả năng vận động tăng lên và tốc độ tiến triển bệnh chậm lại – mang ý nghĩa quan trọng trong thực hành lâm sàng.
Mức giá và vị thế trên thị trường
Novartis công bố giá bán buôn của Itvisma là 2,59 triệu USD, cao hơn mức 2,1 triệu USD của Zolgensma. Mặc dù chi phí lớn, hai liệu pháp này đều thuộc nhóm điều trị một lần, nhằm mang lại lợi ích lâu dài và giảm nhu cầu điều trị duy trì kéo dài.
Itvisma hiện được xem là liệu pháp thay thế gen đầu tiên dành cho nhóm bệnh nhân SMA rộng hơn, phản ánh sự phát triển liên tục của ngành trong lĩnh vực bệnh hiếm.
Tổng quan về SMA và mức độ nghiêm trọng
SMA là bệnh di truyền hiếm gặp gây tổn thương hệ thần kinh vận động do đột biến gen SMN1, dẫn tới thiếu hụt protein cần thiết cho chức năng cơ bắp, hô hấp và vận động cơ bản. Đây là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong di truyền ở trẻ sơ sinh, với khoảng 9.000 người mắc bệnh tại Hoa Kỳ.
Itvisma và Zolgensma đều nhằm thay thế gen SMN1 bị mất hoặc khiếm khuyết, mở ra khả năng thay đổi tiến trình bệnh lâu dài.
Kết luận
Việc FDA phê duyệt Itvisma cho thấy bước tiến lớn trong điều trị SMA. Với phạm vi điều trị rộng hơn và phương pháp đưa thuốc chính xác hơn, liệu pháp mới mang lại hy vọng thiết thực cho các bệnh nhân đang đối mặt với bệnh lý phức tạp này.
Eltromin 25/50 Eltrombopag
Enatinib 4/10 Lenvatinib
Lynparib Olaparib
Coltinib Upadacitinib
Alvonib Osimertinib
Techno
Well-known pharmaceutical company in Bangladesh：https://www.radiantpharmacil.com
暂无评论内容